علاج جيني مبتكر للصمم الوراثي

واشنطن‭ (‬الولايات‭ ‬المتحدة‭) (‬أ‭ ‬ف‭ ‬ب‭) – ‬أعلنت‭ ‬السلطات‭ ‬الصحية‭ ‬الأميركية‭ ‬أنها‭ ‬أجازت‭ ‬بيع‭ ‬علاج‭ ‬جيني‭ ‬هو‭ ‬الأول‭ ‬من‭ ‬نوعه‭ ‬لنوع‭ ‬من‭ ‬الصمم‭ ‬الوراثي،‭ ‬في‭ ‬إنجاز‭ ‬يمهد‭ ‬الطريق‭ ‬لعلاجات‭ ‬أخرى‭ ‬تستهدف‭ ‬هذه‭ ‬المشاكل‭ ‬السمعية‭.‬

ويثير‭ ‬تطوير‭ ‬علاجات‭ ‬جينية‭ ‬موجهة‭ ‬آمالا‭ ‬كبيرة‭. ‬ففي‭ ‬الولايات‭ ‬المتحدة،‭ ‬يولد‭ ‬طفلان‭ ‬إلى‭ ‬ثلاثة‭ ‬أطفال‭ ‬من‭ ‬كل‭ ‬ألف‭ ‬طفل‭ ‬وهم‭ ‬يعانون‭ ‬قصورا‭ ‬في‭ ‬السمع،‭ ‬فيما‭ ‬تشير‭ ‬التقديرات‭ ‬إلى‭ ‬أنّ‭ ‬نصف‭ ‬حالات‭ ‬الصمم‭ ‬المبكر‭ ‬سببها‭ ‬وراثي‭.‬

ويستهدف‭ ‬علاج‭ “‬أوتارميني‭” ‬الجديد‭ ‬الذي‭ ‬ابتكرته‭ ‬شركة‭ “‬ريجينيرون‭” ‬الأميركية‭ ‬للتكنولوجيا‭ ‬الحيوية،‭ ‬نوعا‭ ‬نادرا‭ ‬من‭ ‬الصمم‭ ‬يصيب‭ ‬نحو‭ ‬50‭ ‬مولودا‭ ‬جديدا‭ ‬سنويا‭ ‬في‭ ‬الولايات‭ ‬المتحدة‭.‬

وسيُتاح‭ ‬العلاج‭ ‬راهنا‭ ‬للأطفال‭ ‬والبالغين‭ ‬الذين‭ ‬يعانون‭ ‬من‭ ‬صمم‭ ‬شديد‭ ‬مرتبط‭ ‬بطفرات‭ ‬جينية‭ ‬معينة‭ ‬في‭ ‬جين‭ ‬OTOF،‭ ‬المسؤول‭ ‬عن‭ ‬بروتين‭ ‬ينقل‭ ‬الإشارات‭ ‬السمعية‭ ‬من‭ ‬الأذن‭ ‬الداخلية‭ ‬إلى‭ ‬الدماغ‭.‬

ومع‭ ‬أنّالعلاجات‭ ‬الجينية‭ ‬مكلفة‭ ‬جدا‭ ‬لا‭ ‬سيما‭ ‬في‭ ‬الولايات‭ ‬المتحدة‭ ‬حيث‭ ‬تصل‭ ‬تكاليفها‭ ‬إلى‭ ‬ملايين‭ ‬الدولارات‭ ‬للمريض‭ ‬الواحد،‭ ‬إلا‭ ‬أن‭ “‬ريجينيرون‭” ‬أعلنت‭ ‬عزمها‭ ‬تقديم‭ ‬هذا‭ ‬العلاج‭ ‬مجانا‭ ‬للمرضى‭ ‬الأميركيين‭ ‬الذين‭ ‬يستوفون‭ ‬الشروط‭.‬

ويُعطى‭ ‬هذا‭ ‬العلاج‭ ‬عن‭ ‬طريق‭ ‬حقنة‭ ‬واحدة‭ ‬في‭ ‬الأذن‭ ‬على‭ ‬يد‭ ‬جرّاح‭.‬